Однократная инъекция белков поможет побороть болезнь Хантингтона

Однократная инъекция специализированных белков на 6 месяцев снижает активность гена, причастного к развитию болезни Хантингтона, сообщают ученые из Имперского колледжа Лондона.

Болезнь Хантингтона является генетическим заболеванием, которое вызывает неврологические нарушения, влияющие на движения и поведение. Симптомы данного недуга, как правило, начинают проявляться в зрелом возрасте. Нас сегодняшний день не существует никаких способов лечения или замедления прогрессирования данного заболевания. Симптомы данного недуга обычно развиваются в течение 10-25 лет, пока человек, в конце концов, не умрет.

В новом исследовании эксперты оценили воздействие на симптомы болезни терапевтических белков, называемых «цинковыми пальцами». Болезнь Хантингтона вызывается мутантной формой единственного гена под названием Huntingtin. «Цинковые пальцы» работают путем воздействия на мутантные копии гена, подавляя их активность и способность создавать вредные белки. В ходе испытаний введение белков в организм мышей позволило снизить активность мутировавших копий гена, по крайней мере, на 6 месяцев. Отмечается, что инъекция белков не вызвала каких-либо вредных побочных эффектов.

По словам специалистов, данные белки являются отличными кандидатами для проведения испытаний на людях, но прежде ученым предстоит более тщательно изучить их безопасность и эффективность. Если дальнейшие результаты окажутся успешными, исследователи планируют приступить к клиническим испытаниям на людях в течение ближайших 5 лет.