Ученые доказали безопасность технологии редактирования генома

Технология редактирования генов Crispr-Cas9, которая может эффективно «вырезать и вставлять» небольшие участки ДНК генома, а также заменять или удалять вредные гены, рассматривается медиками как эффективный метод для устранения астмы, врожденной слепоты, рака и болезни Хантингтона. Опубликованное в прошлом году исследование утверждало, что технология Crispr-Cas9 может вызывать сотни непреднамеренных и потенциально опасных мутаций в ДНК, но новая работа ученых из Колумбийского университета доказывает, что предыдущие результаты были ошибочными, и данная технология на самом деле безвредна и не приводит к мутациям.

В исследовании 2017 года эксперты секвенировали геном мышей, которые подверглись редактированию генов с помощью технологии Crispr-Cas9. Ученым удалось успешно исправить ген, который вызывал врожденную слепоту у мышей, но данное вмешательство привело к развитию нецелевых мутаций. Нецелевые мутации могут возникать, когда Crispr-Cas9 нацеливается на участок ДНК, который является таким же самым или похожим на тот, для которого он был предназначен, но на другой хромосоме. Было установлено, что последовательности ДНК двух независимых получателей генной терапии были поражены более чем 1500 небольшими мутациями, известными как однонуклеотидные изменения. Специалисты также обнаружили более 100 делеций и вставок в генетическом коде, приводящих к изменению участков ДНК. Это позволило сделать вывод, что технология Crispr-Cas9 может иметь опасные последствия, и дети, рожденные посредством редактирования генома, могут страдать от сотен генетических мутаций, не связанных с целевыми генами, на которые осуществлялось воздействие.

В ходе новых испытаний специалисты доказали, что «неожиданные мутации» не являются результатом применения Crispr-Cas9, а наблюдаемые изменения обусловлены нормальной генетической вариацией. Кроме того, наблюдающиеся ранее мутации могли быть вызваны тесными связями между близкими родственниками – так, две мыши, отредактированные техникой Crispr-Cas9 в эксперименте, были генетически более тесно связаны друг с другом, чем с третьими контрольными мышами. Помимо этого критики указали на небольшой размер выборки, в связи с чем полученные результаты могут считаться ненадежными. По словам экспертов, технология Crispr-Cas9 является безопасной и в будущем может использоваться для лечения тяжелых генетических заболеваний. Согласно последним данным, Crispr-Cas9 может точно редактировать геном, не приводя к непреднамеренным нецелевым мутациям.