Ученым из Гарварда удалось устранить глухоту, используя генную терапию

Ученым из Гарварда удалось устранить глухоту, используя генную терапию

Учеными из Гарвардского университета было опробовано инновационное лечение, редактирующее ген, который вызывает глухоту у детей, родившихся глухими.

Глухота имеет генетические причины у более чем 50% людей и в значительной степени является неизлечимой. Но теперь успешное испытание лечения, которое смогло побороть глухоту у мышей, дает надежду на лечение людей с аналогичной проблемой. Новое лечение использует технологию под названием Crispr CAS-9, которая представляет собой метод модификации ДНК в живых клетках. У мышей, родившихся с глухотой, в ходе лечения был отключен вариант гена TMC1. Поскольку люди, страдающие прогрессирующей глухотой, также имеют данный вариант гена, можно надеяться, что однажды генная терапия сможет быть использована и на людях.

Метод Crispr CAS-9 изменяет ДНК с помощью вируса, заключенного в каплю жидкости. Специалисты вводили мышам вирус в улитку – часть внутреннего уха, которая улавливает звуки. Это изменило ДНК, позволяя слуховым клеткам нормально функционировать, и дало возможность существенно снизить прогрессирующую потерю слуха.

«Существует более 100 различных генов, которые могут вызывать наследственную глухоту, но у нас пока нет методов лечения, способных модифицировать любой из этих генов, чтобы предотвратить потерю слуха, – говорит доктор Ральф Холме. – В дальнейшем генная терапия сможет быть использована для изменения других генов, вызывающих глухоту, хотя она лучше всего подходит для прогрессирующих форм глухоты».