Ученым из Гарварда удалось устранить глухоту, используя генную терапию

Учеными из Гарвардского университета было опробовано инновационное лечение, редактирующее ген, который вызывает глухоту у детей, родившихся глухими.

Глухота имеет генетические причины у более чем 50% людей и в значительной степени является неизлечимой. Но теперь успешное испытание лечения, которое смогло побороть глухоту у мышей, дает надежду на лечение людей с аналогичной проблемой. Новое лечение использует технологию под названием Crispr CAS-9, которая представляет собой метод модификации ДНК в живых клетках. У мышей, родившихся с глухотой, в ходе лечения был отключен вариант гена TMC1. Поскольку люди, страдающие прогрессирующей глухотой, также имеют данный вариант гена, можно надеяться, что однажды генная терапия сможет быть использована и на людях.

Метод Crispr CAS-9 изменяет ДНК с помощью вируса, заключенного в каплю жидкости. Специалисты вводили мышам вирус в улитку – часть внутреннего уха, которая улавливает звуки. Это изменило ДНК, позволяя слуховым клеткам нормально функционировать, и дало возможность существенно снизить прогрессирующую потерю слуха.

«Существует более 100 различных генов, которые могут вызывать наследственную глухоту, но у нас пока нет методов лечения, способных модифицировать любой из этих генов, чтобы предотвратить потерю слуха, – говорит доктор Ральф Холме. – В дальнейшем генная терапия сможет быть использована для изменения других генов, вызывающих глухоту, хотя она лучше всего подходит для прогрессирующих форм глухоты».