Ученым удалось изменить геном кистозного фиброза

Ученым удалось изменить геном кистозного фиброза

Ученые из Массачусетского технологического института обнаружили два метода редактирования генов для устранения мутаций, которые вызывают такие заболевания, как кистозный фиброз и мышечная дистрофия Дюшенна. Оба заболевания, как и примерно половина всех человеческих генетических нарушений, вызваны мутациями в отдельных буквах человеческого генома, например, когда буква A появляется там, где должна быть B.

Разработанные системы редактирования генов могут ориентироваться на самые маленькие единицы ДНК или РНК, чтобы отменить мутацию, которая вызывает болезнь. Одна система редактирует ДНК в самом геноме, тогда как другая нацелена на РНК, которая транспортирует генетические сообщения для создания белков. Таким образом, новый инструмент для редактирования генов может переписать мутацию в геноме, которая вызывает унаследованные заболевания.

Системы редактирования работают в живых клетках, и, если исследователи могут найти способы, позволяющие безопасно и эффективно использовать их на пациентах, эти системы смогут применяться для устранения мутаций, которые вызывают более 15000 генетических заболеваний.