Генетически модифицированная коза сможет лечить болезнь Гоше

Бразильским ученым удалось создать козу, молоко которой будет содержать фермент глюкоцереброзидазы с целью лечения генетической болезни Гоше.

Козе дали имя – Глюка. Она первая в своем роде имеет такие возможности. Через четыре месяца, животное уже сможет давать специализированное молоко.

Болезнь Гоше – это редкое наследственное генетическое заболевание. У людей, которые болеют этой болезнью, жировое вещество глюкоцереброзид накапливается в тканях печени, почек, селезенки, костного мозга, что в будущем затрудняет работу этих органов. Симптомы болезни можно спутать и с другими расстройствами. Во время болезни человек чувствует усталость, проявляется анемия, печень и селезенка увеличиваются в размерах, образуются синяки.

Сегодня эта болезнь лечится путем трансплантации костного мозга или с помощью медикаментозного лечения. Но больные продолжают страдать от проявляющихся симптомов. Как констатируют ученые, Бразилия, в которой насчитывается 600 таких больных, ежегодно на их лечение тратит 113 миллионов долларов.

Ученые возлагают большие надежды на козу. Исследователь Лусиана Бертолини отметила: «Нам необходимо будет выяснить, сколько фермента она сможет производить, и насколько он будет эффективен.  Для получения фермента дешевле кормить коз, чем выращивать клеточные линии. При этом очистка белка, необходимого для лечения болезни Гоше, в целом такая же».

Если коза «справится» с возложенной на нее миссией и в молоке ее выработается достаточно фермента, ученые планируют клонировать Глюку.