Медики будут тестировать на людях лекарство от болезни Хантингтона

Препарат, предназначенный для устранения причины развития болезни Хантингтона, недавно был испытан на мышах и обезьянах, показав свою эффективность и безопасность. В ближайшее время канадские ученые из Университета Британской Колумбии планируют протестировать данный препарат на людях.

Болезнь Хантингтона представляет собой изнурительное состояние, которое затрагивает двигательную, когнитивную и эмоциональную функции. Болезнь Хантингтона является редким наследственным заболеванием, которое вызывает неконтролируемые движения, когнитивные и эмоциональные трудности и, в конце концов, смерть. Данный недуг передается от родителя к ребенку через мутацию в гене HTT. Эта мутация приводит к образованию особого белка Htt, который и вызывает данное заболевание. Ребенок, родитель которого имеет мутантный ген HTT, имеет 50%-ный риск унаследовать данную мутацию, вызывающую болезнь Хантингтона.

Новый препарат снижает активность гена, вырабатывающего белок Htt, который приводит к развитию данного заболевания. Когда ген перестает производить белок Htt, вызывающий повреждения мозга, болезнь отступает. В ходе испытаний препарата на мышах их двигательные функции были улучшены в течение месяца, а через два месяца состояние здоровье грызунов вернулось в норму. Что касается обезьян, то новое лекарство позволило снизить выработку белка Htt в нервной системе на 50%.